Neuigkeiten

Marten Krebs – Copyright by Gregory B. Waldis

Zur Jubiläumstagung, „25 Jahre GGD“ wurde am Samstag dem 11.11.2017 in einem Festakt unser neuer Botschafter, Herr Marten Krebs, vorgestellt.

Der Schauspieler, Moderator und Entertainer bekannt aus Funk, Fernsehen, Musical und Theater war Live vor Ort und hat zusammen mit Pascal Niemeyer, Vorstandsvorsitzender der GGD, den neuen Spot der GGD vorstellen. Ab sofort nutzt die Patientenorganisation einen neuen Kurzfilm, mit Herrn Krebs als Hauptdarsteller, auf ihrer Webseite, um auf die seltene Erkrankung Morbus Gaucher in der Öffentlichkeit aufmerksam zu machen.

Der Kurzfilm startet mit einem Poetry Slam, in dem der Kranke dem Gesunden gegen- übergestellt wird und der Zuschauer an das endliche Leben erinnert wird. Sinn und Zweck dieses Gedichtes, welches Herr Krebs eigenständig für die GGD kreiert hat, ist es – gleich in den ersten Sekunden – die Aufmerksamkeit des Zuschauers zu gewinnen. Im zweiten Teil des Films stellt Herr Krebs, als Botschafter der GGD, die Erkrankung vor und appelliert an den Zuschauer doch auch „an Morbus Gaucher zu denken“.

Europäische Kommission erteilt Zulassung für Cerdelga® (Eliglustat), Genzymes orale Therapie des Morbus Gaucher Typ 1

Cambridge, Mass / Neu-Isenburg, 23. Januar 2015 – Genzyme, ein Unternehmen der Sanofi-Gruppe, hat bekannt gegeben, dass die EU-Kommission die Marktzulassung für Cerdelga® (Eliglustat, Hartkapseln) erteilt hat. Cerdelga® ist eine orale Therapie für Erwachse-ne mit Morbus Gaucher Typ 1. Demnach ist Cerdelga® in der EU zur Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1) indiziert, die langsame, intermediäre oder schnelle Metabolisierer in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 sind. Eine geringe Anzahl erwachsener Patienten, die Cerdelga® besonders schnell verstoffwechseln oder bei denen mittels eines spezifischen Labortests die Abbaugeschwindigkeit nicht bestimmbar ist, ist für die Behandlung mit Cerdelga® nicht geeignet. Im August 2014 erhielt Cerdelga® die Zulassung von der US-Aufsichtsbehörde FDA (Food and Drug Administration) und derzeit wird es von einer Reihe weiterer Aufsichtsbehörden weltweit geprüft. In den Ländern der EU ist die Ver-fügbarkeit von Cerdelga® auf dem Markt in 2015 und den kommenden Jahren zu erwarten.

Cerdelga® ist ein wirksames, hochspezifisches Zeramid-Analogon, das die Glukozerebrosid- Synthase inhibiert und eine breite Gewebeverteilung einschließlich des Knochenmarks auf-weist. Es reduziert die Produktion von Glukozerebrosid, der Speichersubstanz, die sich in den Zellen der betroffenen Organe bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 ansammelt.

Der Großteil der Nebenwirkungen unter Cerdelga® ist leicht und vorübergehend. Häufigste berichtete Nebenwirkung ist Durchfall, der bei etwa sechs Prozent der Patienten auftrat. In der placebokontrollierten Zulassungsstudie waren Durchfälle unter Placebo genauso häufig oder häufiger als unter Cerdelga®. Weniger als zwei Prozent der mit Cerdelga® behandelten Patien-ten brachen die Therapie aufgrund von unerwünschten Ereignissen ab.

Die EU-Zulassung basiert auf den Daten des klinischen Entwicklungsprogramms von Cerdelga®. Mit rund 400 Patienten in 29 Ländern ist es das größte Studienprogramm, das je-mals bei Morbus Gaucher Typ 1 durchgeführt wurde. Teil des Programms sind zwei zulas-sungsrelevante Phase-3-Studien: Dabei zeigte die placebokontrollierte Phase-3-Studie ENGAGE1, dass die Behandlung mit Cerdelga® bei therapienaiven Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 nach neun Monaten Verbesserungen in folgenden Endpunkten bewirkte:

Milzgröße, Thrombozytenzahl, Hämoglobinwert und Lebervolumen. Ziel der zweiten Phase-3- Studie (ENCORE2) war es zu prüfen, ob die Erkrankung stabil blieb, wenn die Patienten von einer Enzymersatztherapie (EET) auf Cerdelga® umgestellt wurden. Hierbei erfüllte Cerdelga® die zuvor festgelegten Kriterien für Nicht-Unterlegenheit gegenüber der EET mit Imiglucerase, die aus einem kombinierten Endpunkt mit den Parametern Milzgröße, Hämoglobinwert, Thrombozytenzahl und Lebervolumen bestanden. Die Patienten der zulassungsrelevanten Phase-3-Studien erhielten in der anschließenden Verlängerungsphase weiterhin Cerdelga®, so dass die Mehrzahl von ihnen seit vier beziehungsweise fünf Jahren damit behandelt wird. In einer klinischen Phase-2-Studie mit therapienaiven Patienten zeigte Cerdelga® positive Effekte auf Knochenparameter, einschließlich dem Ausmaß der Knochenmarksinfiltration (Bone Marrow Burden, BMB) und der Knochendichte (Bone Mineral Density; BMD), die über mindes-tens vier Jahre anhielten. Die Mehrzahl der Patienten in der Verlängerungsphase dieser Pha-se-2-Studie befindet sich nun im achten Jahr der Behandlung mit Cerdelga®.

Über Morbus Gaucher

Morbus Gaucher ist eine erblich bedingte Erkrankung, von der weltweit weniger als 10.000 Menschen betroffen sind. Ursache der Erkrankung ist ein genetisch bedingter Mangel des En-zyms β-Glukozerebrosidase, das den Abbau bestimmter Lipidmoleküle katalysiert. Hierdurch entstehen vergrößerte, lipidspeichernde Zellen (Gaucher-Zellen), die sich in verschiedenen Regionen des Körpers ansammeln, vorwiegend jedoch in der Milz, der Leber und dem Kno-chenmark. Die Infiltration von Geweben mit Gaucher-Zellen kann eine Vielzahl verschiedener Symptome verursachen, darunter Vergrößerungen von Milz und Leber, Anämie, exzessive Blutungen und Hämatome sowie Knochenbeteiligung. Bei der häufigsten Form des Morbus Gaucher, dem Typ 1, ist das Gehirn normalerweise nicht betroffen.

Über Cerdelga® (Eliglustat)

Cerdelga®ist ein neues orales Zeramid-Analogon, das eine partielle Hemmung des Enzyms Glukozerebrosid-Synthase bewirkt. Hierdurch verringert sich die Produktion von Glukozereb-rosid, also der Substanz, die sich in den Zellen und Geweben von Patienten mit Morbus Gaucher ansammelt. Das Konzept wurde ursprünglich von Norman Radin von der University of Michigan entwickelt. Aufbauend auf dem umfangreichen präklinischen und frühen klinischen Entwicklungsprogramm wurde Cerdelga® im größten klinischen Phase-3-Studienprogramm bei Morbus Gaucher Typ 1 untersucht.

Cerdelga® ist als „Arzneimittel für seltene Leiden“ (Orphan Drug Status) zur Behandlung von Morbus Gaucher im „Gemeinschaftsregister für Arzneimittel für seltene Leiden“ (Community Register of Orphan Medicinal Products) eingetragen.

Über Genzyme

Genzyme mit Hauptsitz in Cambridge/Massachusetts (USA) gehört zu den weltweit führenden Biotechnologie-Unternehmen. Seit der Gründung 1981 hat sich Genzyme von einem kleinen Start-up zu einem der erfolgreichsten Unternehmen der Biotechnologie-Branche mit ca. 8.000 Mitarbeitern in 40 Ländern entwickelt, in Deutschland sind ca. 180 Mitarbeiter beschäftigt.

Genzyme gehört zur Sanofi-Gruppe, einem der größten Pharmaunternehmen der Welt. In den letzten drei Jahrzehnten hat Genzyme eine Vielzahl richtungsweisender Therapien für teilwei-se bislang nicht oder schwer behandelbare Krankheiten auf den Markt gebracht, um Patienten in annähernd 100 Ländern zu helfen. Genzyme fokussiert bei seinen Forschungstätigkeiten auf seltene Erkrankungen (Orphan Diseases) mit dem Schwerpunkt lysosomaler Speicher-krankheiten und auf Multiple Sklerose. Ein weiteres Betätigungsfeld ist die Therapie im Rah-men der Behandlung des Schilddrüsenkarzinoms. Das Unternehmen hat seit Jahrzehnten nicht nur die Entwicklung und den Vertrieb der eigenen Medikamente im Blick, sondern bietet sowohl Ärzten als auch Patienten und Patientenorganisationen bedürfnisorientierte Unterstüt-zung an, mit dem Anspruch, das Leben der betroffenen Patienten zu verbessern. Weitere In-formationen unter www.genzyme.de

Über Sanofi

Sanofi ist ein führendes, diversifiziertes globales Gesundheitsunternehmen, das ausgerichtet auf die Bedürfnisse der Patienten therapeutische Lösungen erforscht, entwickelt und vermark-tet. Sanofi setzt im Gesundheitsbereich seine Schwerpunkte auf sieben Wachstumsplattfor-men: Lösungen bei Diabetes, Impfstoffe, innovative Medikamente, frei verkäufliche Gesund-heitsprodukte, Schwellenmärkte, Tiergesundheit und das neue Tochterunternehmen Genzy-me. Die Aktien von Sanofi werden an den Börsen von Paris (EURONEXT: SAN) und New York (NYSE: SNY) gehandelt.

Zukunftsgerichtete Aussagen:

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen (forward-looking statements) wie im U.S. Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995 definiert. Zukunftsgerichtete Aussagen sind keine historischen Tatsachen. Sie enthalten finanzielle Prognosen und Schätzungen und deren zugrunde gelegte Annahmen, Aussagen im Hinblick auf Pläne, Ziele, Absichten und Erwartungen mit Blick auf zukünftige Ereignisse, Geschäfte, Produkte und Dienstleistungen sowie Aussagen mit Blick auf zukünftige Leistungen. Zukunftsgerichtete Aussagen sind grundsätzlich gekennzeichnet durch die Worte „erwartet“, „geht davon aus“, „glaubt“, „beabsichtigt“, „schätzt“ und ähnliche Ausdrücke. Obwohl die Geschäftsleitung von Sanofi glaubt, dass die Erwartungen, die sich in solchen zukunftsgerichteten Aussagen widerspiegeln, vernünftig sind, sollten Investoren gewarnt sein, dass zukunftsgerichtete Informationen und Aussagen einer Vielzahl von Risiken und Unsicherheiten unterworfen sind, von denen viele schwierig vorauszusagen sind und grundsätzlich außerhalb des Einflussbe-reiches von Sanofi liegen und dazu führen können, dass die tatsächlich erzielten Ergebnisse und Entwicklungen erheblich von denen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Information und Aussagen ausdrücklich oder indirekt enthalten sind oder in diesen prognostiziert werden. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten zählen unter anderem die inhärenten Unsicherheiten der Forschung und Entwicklung, der zukünftigen klinischen Daten und Analysen einschließlich Postmarketing, Entscheidungen durch Zulassungsbehörden wie die FDA oder die EMA, ob und wann ein Medikament, ein Medizingeräte oder eine biologische Anwendung die Zulassung erhält, die für ein solches Entwicklungsprodukt beantragt wird, ebenso wie deren Entscheidungen hinsichtlich der Kennzeichnung und anderer Aspekte, die die Verfügbarkeit oder das kommerzielle Potenzial solcher Produkte beeinträchtigen könnte, der Umstand, dass der kommerzielle Erfolg eines zugelassenen Produkts nicht garantiert werden kann, die zukünftige Zulassung und der kommerzielle Erfolg therapeutischer Alternativen genau wie die in den an die SEC und AMF übermittelten Veröffentlichungen von Sanofi angegebenen oder erörterten Risiken und Unsi-cherheiten, einschließlich der in den Abschnitten „Zukunftsorientierte Aussagen“ und „Risikofaktoren“ in Formular 20 des Konzernab-schlusses von Sanofi für das zum Geschäftsjahr mit Ende zum 31. Dezember 2013 angegebenen Risiken und Unsicherheiten. Soweit nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt Sanofi keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Informationen und Aussagen zu aktualisieren oder zu ergänzen.

Genzyme® und Cerdelga ® sind eingetragene Markenzeichen. Alle Rechte vorbehalten.

Quellen

1. Shankar S et al.: ENGAGE, a phase III, randomized, double blind, placebo controlled study of the efficacy and safety of Eliglustat in adults with Gaucher disease type 1:9 month results. Posterpräsentation, 55th ASH (Amer-ican Society for Hematology) Annual Meeting and Exposition, 7.-10. Dezember 2013, New Orleans, USA

2. Cox TM et al.: ENCORE: a multi-national, randomized, controlled, open-label, non-inferiority study comparing Eliglustat with Imiglucerase in Gaucher disease type 1 patients on enzyme replacement therapy who have reached therapeutic goals. Posterpräsentation,Lysosomal Disease Network’s 10th Annual WORLD Symposi-um, 11.-13. Februar 2014, San Diego, USA

Pressekontakt

Genzyme GmbH                                                                          Haas & Health Partner

Telse Friccius                                                                               Anna-Katharina Schäfers

Head of PR, Communications                                                  Tel.: 06123 – 7057 – 13

Tel.: 06102 – 3674 – 0                                                               Email: schaefers@haas-health.de

Email: telse.friccius@genzyme.com

 

Deutliche Steigerung der Produktionskapazitäten für Enzymersatztherapien von Shire mit der Zulassung durch die Europäische Arzneimittelagentur

Lexington, Massachusetts, USA – 22. Februar 2012 – Shire plc (LSE: SHP, NASDAQ: SHPGY), der internationale Hersteller von Spezialbiopharmaka, gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur EMA die Produktion von VPRIV® (Velaglucerase alfa) in der neuen, hochmodernen Anlage im Werk am 400 Shire Way in Lexington, Massachusetts genehmigt hat.
„Wir begrüßen die Entscheidung der EMA, der neuen Produktionsanlage von Shire in Lexington die Zulassung zur Produktion von VPRIV zu erteilen“, sagte Tanya Collin-Histed von der European Gaucher Alliance. „Dadurch erhalten die Patienten größere Gewissheit, dass die Versorgung mit Enzymersatztherapien zur Behandlung von Morbus Gaucher gesichert ist.“

Shire verfügt somit über zwei EMA-zugelassene Produktionsanlagen zur Herstellung von VPRIV – Alewife in Cambridge, Massachusetts und die neue Anlage in Lexington. Diese Steigerung der Produktionskapazität ermöglicht es Shire, die weltweite Versorgung mit VPRIV zu erhöhen und bietet Flexibilität in der Produktion. Die EMA-Zulassung ist zudem ein wichtiger Schritt zur Bereitstellung zusätzlicher Produktionskapazitäten für die Herstellung von REPLAGAL® (Agalsidase alfa) am Standort in Alewife. Die neue Anlage erhöht die Bioreaktorkapazität von 1.000 auf 8.000 Liter und stellt die erste industriell zugelassene Anlage der Welt dar, in der Bioreaktoren zur Einmalanwendung und die Einwegtechnologie während der gesamten Verarbeitung von Zellkulturen eingesetzt werden, um die Produktionsrisiken zu mindern.

„Ich bin erfreut, die Zulassung unserer Anlage durch die EMA bekanntgeben zu dürfen. Shire hat strategische Investitionen in neue Produktionsanlagen und modernste Technologie getätigt, da wir uns bewusst sind, dass bei Patienten mit seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen eine kontinuierliche Therapie von größter Wichtigkeit ist“, sagte Bill Ciambrone, Senior Vice President von Technical Operations bei Shire HGT. „Die EMA hat die Produktion von VPRIV in diesem Werk nur drei Jahre nach der Grundsteinlegung genehmigt. Dies verdeutlicht die großen Anstrengungen und die Zielstrebigkeit unserer Mitarbeiter. Wir schaffen dadurch wichtige Kapazitäten zur Produktion von Enzymersatztherapien für die Behandlung von Patienten mit Morbus Gaucher und Morbus Fabry.“

Über die neue Produktionsanlage am 400 Shire Way

Shire hat über 200 Millionen Dollar in Technologie und Produktionsinfrastruktur investiert, um eine konstante und zuverlässige Versorgung mit Medikamenten sicherzustellen. In Einklang mit den Nachhaltigkeitskriterien von Shire erfüllt das neue Werk die Anforderungen für eine Zertifizierung nach dem amerikanischen Gütesiegel LEED (Leadership in Energy and Environmental Design) und erhält somit in diesem Quartal die offizielle Anerkennung des United States Green Building Council. Zusätzlich zur Steigerung der Kapazitäten und der Verminderung der Produktionsrisiken wird durch den Einsatz von Einwegtechnologie ca. 80% weniger Wasser und 50% weniger Energie verbraucht, als es bei einer konventionellen Anlage der Fall ist.

Über VPRIV (Velaglucerase alfa)

VPRIV wird durch die Verwendung der Genaktivierungstechnologie von Shire in einer humanen Zelllinie hergestellt. Das produzierte Enzym verfügt über eine identische Aminosäuresequenz, wie sie im natürlich vorkommenden, menschlichen Enzym vorhanden ist. VPRIV wird als Langzeittherapie bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 eingesetzt.

VPRIV ist weltweit in 38 Ländern zugelassen, einschließlich den USA, der EU und Israel und dient sowohl zur Ersttherapie von bisher unbehandelten Patienten als auch zur Therapie von Patienten, die bereits mit Imiglucerase behandelt wurden.

Weitere Informationen und Kontaktdaten zu Shire HGT erhalten Sie über die Geschäftsstelle der GGD.

Shire Human Genetic Therapies GmbH, Berlin, teilt mit, dass VPRIV (Velaglucerase alfa), bisher nur in Packungseinheiten N1 (1 Vial) verfügbar, ab sofort auch in Packungseinheiten zu 25 Vials (N3) erhältlich ist.

Die Packungseinheit N3 ist seit 01.03.2011 in der Lauer-Taxe aufgeführt, die alle für die Apotheke notwendigen Informationen bereit hält. Die Rezeptierung ist sowohl zeitlich als auch in der Menge nicht limitiert.

In Kürze wird auch eine Packungseinheit mit je 5 Vials zur Verfügung stehen.

Für den Patienten sind diese neuen Packungseinheiten wegen der wesentlich günstigeren Zuzahlung von Vorteil.


Shire HGT hat die Produktion so ausgeweitet, dass für jeden Patienten mit VPRIV ein Jahresbedarf zur Verfügung steht.

PARIS (dpa-AFX) – Nach monatelangen Verhandlungen ist Sanofi-Aventis beim Übernahmepoker um Genzyme endlich am Ziel. Der französische Pharmakonzern wird Genzyme für 20,1 Milliarden US-Dollar (14,9 Mrd Euro) in bar übernehmen, wie Sanofi heute,am Mittwoch, mitteilte. Für die Pariser ist Genzyme der größte Zukauf, seit der Konzern vor mehr als sechs Jahren den deutsch-französischen Konkurrenten Aventis übernommen hatte.

Seit Juli vergangenen Jahres hatte Sanofi um Genzyme geworben. Im Oktober legten die Franzosen ein Übernahmeangebot von 69 Dollar je Aktie vor. Dies lehnten die Amerikaner als zu niedrig ab und stuften die Offerte als feindlich ein. Die Genzyme-Aktionäre nahmen das Angebot kaum an, so dass die Franzosen nun noch einmal nachlegen mussten. Die Pariser erhöhten ihr Gebot auf 74 Dollar je Aktie. Zudem sollen Genzyme-Aktionäre bis Ende 2020 an zukünftigen Erfolgen ihres Unternehmens teilhaben. (Auszüge aus der Pressemitteilung der dpa vom 16.02.2011)

Anmerkung v. Pascal Niemeyer (stellv. Vorstandsvorsitzender der GGD e.V.)

Welche direkten Auswirkungen die Übernahme Genzymes auf die medizinische Versorgung der Patienten haben wird ist derzeit konkret nicht abzusehen. Es ist aber davon auszugehen, dass der Erfolg der Sparte „lysosmale Speicherkrankheiten“ und die Möglichkeit Sanofis durch die Übernahme im Bereich der seltenen Erkrankungen Fuss fassen zu können mit die entscheidenden Gründe für das Interesse an Genzyme waren bzw. sind. Folglich gehen wir davon aus, dass sich an den aktuellen Plänen (Normalisierung u.a. der Versorgungssituation bei Cerezyme, Weiterentwicklung neuer Therapien (z.B. Eliglustat/orale Therapie für Morbus Gaucher)) nichts ändern wird.

Wir halten Sie aber auf dem Laufenden sobald es neue Informationen gibt.

Stellungnahme der Fa. Genzyme GmbH, Deutschland vom 23. Febr. 2011

Seit Anfang August gibt es den Morbus Gaucher Pass.

Er besteht aus einer

· Klarsicht Schutzhülle

· Außen – Morbus Gaucher Pass

· Innen – Infusionspass

Der Gaucher Pass hat die Größe eines Personalausweises. Die sechs Seiten informieren über die Erkrankung Morbus Gaucher, die verschiedenen Typen, die Leitsymptome, die Therapie und das Notfallmangement. Namen, Kurzanamnese, die betreuenden Ärzte und das Therapie-Zentrum werden hier dokumentiert.

In der Seitentasche befindet sich der Infusionspass. Er enthält einen Jahreskalender mit den aktuellen Therapiedaten des Patienten. Hier kann bei jeder Infusion der Tag, das Präparat, die Chargennummer, sowie die Menge und die Infusionszeit dokumentiert werden.

Bild Gaucher-Pass

Der Morbus Gaucher-Pass wird ALLEN bei der GGD registrierten Patienten in den nächsten Tagen per Post zugeschickt. Sollten Sie kein Mitglied der GGD sein, können Sie sich den Pass über das Gaucher Zentrum in Mainz (gaucher-pass@web.de) oder aber im Büro der GGD (mail@ggd-ev.de) kostenlos zu bestellen

Wie vielen von Ihnen bereits bekannt ist, hat die Fa. Shire Ende Februar die Zulassung für Velaglucerase alfa, Produktname VPRIV®, durch die FDA (US-Amerikanische Arzneimittelbehörde) erhalten.

Bereits während der letzten drei Mitgliedertagungen haben wir die Teilnehmer über diese neue Therapieform (damals noch in der Erprobungsphase) informiert. Bei dieser Therapie handelt es sich, wie auch bei der Therapierung mit Imuglucerase (Cerezyme©) um eine Enzymersatztherapie (ERT), die mittels Infusion verabreicht wird. Das Enzym hat die Besonderheit, dass es aus einer menschlichen Zelllinien hergestellt wird.

Was bedeutet die amerikanische Zulassung für Sie als Patienten hier in Deutschland:
Sofern aus Sicht Ihres behandelnden Arztes, nach Rücksprache mit dem für Sie zuständigen Behandlungszentrum, nichts gegen eine Therapierung mit Velaglucerase Alfa spricht, können Sie unter bestimmten Bedingungen hier in Deutschland, mit der neuen ERT behandelt werden. Sofern Sie sich für einen Therapiewechsel entscheiden, sollte Ihnen aber bewusst sein, dass diese Therapieform in Europa noch nicht zugelassen ist und es noch relativ wenig Erfahrungswerte mit der neuen Therapieform gibt. Aus den zuvor genannten Gründen sehen wir, als unabhängige Selbsthilfeorganisation uns verpflichtet, Sie ausdrücklich darauf hinzuweisen, dass die zuvor sowie nachstehend erläuterten Informationen nicht als Aufruf zum Wechsel Ihrer derzeitigen Therapie zu verstehen ist. Wir machen keinerlei Werbung für die Pharmaindustrie und können auch keine medizinischen Empfehlungen geben, da letztlich die Entscheidung über eine eventuelle Therapieänderung nur durch den Patienten nach Rücksprache mit dem behandelnden Arzt oder dem Behandlungszentrum erfolgen kann. Dennoch sehen wir uns in der Pflicht, alle Patienten gleichermaßen über die aktuellen Therapien zu informieren.
Bisher gibt es drei Kliniken (Uniklinik Mainz, Berliner Charité sowie Uniklinik Rostock) in denen bereits Patienten mit Velaglucerase alfa behandelt werden. Herr Dr. Mengel und Herr Dr. Reinke von der Uniklinik Mainz haben uns, auf unsere Anfrage hin, einen kurzen Erfahrungsbericht über die neue Therapierungsform geschrieben:

 

Erste Erfahrungen mit Velaglucerase alfa – Enzymersatztherapie der Firma Shire
Jörg Reinke und Eugen Mengel – Villa metabolica Mainz


An der Villa metabolica in Mainz werden seit Herbst 2009 acht Gaucherpatienten mit Velaglucerase behandelt, die vorher Imiglucerase (Cerezyme©) bekommen haben. Wir haben diese Option allen Patienten angeboten, die einigermaßen in der Nähe von Mainz leben. Da das Medikament ( noch ) nicht zu gelassen ist, müssen die Infusionen zunächst am Zentrum stattfinden. Die Zulassung in den USA ist Ende Februar 2010 erfolgt, in Europa wird die Zulassung im Sommer 2010 erwartet.
Die Fahrten zum Zentrum sind natürlich sehr aufwendig, trotzdem haben sich 8 Patienten für Velaglucerase entschieden. Vier Patienten sind zu Velaglucerase gewechselt, weil sie in der Therapieunterbrechung bzw. Therapiereduktion mit Imiglucerase erhebliche Schmerzen und Müdigkeit entwickelt hatten. Weitere zwei Patienten erhofften sich bei einem Wechsel der Medikation eine Verbesserung von Beschwerden, die unter Imiglucerase noch vorhanden waren. Die letzten beiden Patienten wollten jegliche Therapieunterbrechung vermeiden und erhofften sich eine kontinuierliche, zuverlässige Behandlung.
Insgesamt haben wir aktuell Anfang April 2010 ein Erfahrungsschatz von ca. 70 Infusionen mit Velaglucerase alfa gewonnen. Die Infusionszeit ist relativ kurz und beträgt eine Stunde. Die Verträglichkeit ist ausgezeichnet, bisher haben wir keine Nebenwirkungen beobachtet. Die Wirksamkeit scheint der Imiglucerase gleich oder ähnlich zu sein. Die Verschlechterungen, die durch den Lieferengpass mit Imiglucerase und Therapieunterbrechung aufgetreten sind, wurden innerhalb kurzer Zeit (4-8 Infusionen) korrigiert. Bei allen Patienten sind z.B. die Chitotriosidase Werte im selben Bereich wie unter Imiglucerase, bei 3 Patienten ist der Trend weiter fallend. 3 Patienten berichten, dass die Wirkung auf ihre Gaucher-Schmerzen besser als unter Imiglucerase sei.
Kurzum wir hoffen, dass die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Velaglucerase sehr bald auch wissenschaftlich fundiert publiziert wird. Unsere ersten Erfahrungen sind ermutigend. „Umsteiger“ auf Velaglucerase entlasten die Versorgungsprobleme mit Imiglucerase.


Nachstehend stellen wir Ihnen die Übersetzung der von Shire veröffentlichten Pressemitteilung zur Verfügung.

Presseinformation: Neue Hoffnung für Patienten mit Morbus Gaucher
Shire verkündet FDA Zulassung für Velaglucerase alfa nach beschleunigtem Zulassungsverfahren


Berlin, 15. März 2010 – Das internationale Pharmaunternehmen Shire plc hat einen erneuten Erfolg bei der Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener genetisch bedingter Erkrankungen zu verzeichnen. Velaglucerase alfa, ein Enzymersatz-Präparat zur Behandlung des M.Gaucher, hat die Zulassung durch die „Food and Drug Adminstration“ (FDA) in den USA erhalten. Velaglucerase alfa (international geplanter Produktname VPRIV®) zeigte im größten Studienprogramm, das jemals in dieser Indikation durchgeführt wurde, überzeugende Daten zu Wirksamkeit und Verträglichkeit.
Bereits am 26. Februar erteilte die amerikanische Behörde für „Food and Drug Administration“ (FDA) die Zulassung für ein neues Medikament zur Langzeitbehandlung des M.Gaucher Typ I. (Quelle) Die beschleunigte Zulassung von Velaglucerase alfa, sowohl für Erwachsene als auch für Kinder, ist eine erneute Bestätigung des Engagements von Shire bei der Erforschung und Behandlung seltener genetischer Erkrankungen. Die Kernkompetenz von Shire liegt dabei in der Erforschung von erblichen Stoffwechselstörungen, die auch als lysosomale Speicherkrankheiten bezeichnet werden.
Primäres Ziel der Enzymersatztherapie ist es, die Symptome des krankhaften Enzymmangels zu mindern und den zum Teil irreversiblen Spätfolgen vorzubeugen. Die Einführung von Velaglucerase alfa zum jetzigen Zeitpunkt in den USA als neue therapeutische Option ist für viele amerikanische Patienten von ganz besonderem Interesse, da die bisherige Versorgung von M.Gaucher Patienten mit dem bisher einzigen Enzymersatzpräparat bereits seit mehreren Monaten weltweit wegen Lieferengpässen eingeschränkt bzw. unterbrochen ist. Shire hat auch vor diesem Hintergrund von der europäischen Zulassungsbehörde EMEA ein beschleunigtes Zulassungsverfahren zugesichert bekommen. Zum momentanen Zeitpunkt wird deshalb mit einer Zulassung in Europa bereits im Sommer 2010 gerechnet.

 

Kompetitives Studienprogramm zeigt effektiven
Enzymersatz durch Velaglucerase alfa

Velaglucerase alfa ist ein aus menschlichen Zelllinien hergestelltes Enzym, das spezifisch den hydrolytischen Abbau von bestimmten ernährungsunabhängigen Fettstoffen – den Glukozerebrosiden – bewirkt. Durch den Abbau werden diese dann nicht mehr in den Fresszellen des Körpers (Makrophagen) gespeichert.

Die Wirksamkeit von Velaglucerase alfa wurde dabei in einem aussagekräftigen klinischen Phase-III-Studienprogramm nachgewiesen. Untersucht wurde an insgesamt 99 Patienten mit M. Gaucher Typ I sowohl die Behandlung von naiven Patienten als auch die Umstellung von Imiglucerase.

Sollten Sie darüber hinaus Fragen zur neuen Therapieform haben, können Sie sich gerne an die GGD wenden oder aber Ihren Arzt bzw. Ihr Behandlungszentrum ansprechen.

Aus aktuellem Anlass und aufgrund verschiedener Anfragen von Patienten stellen wir Ihnen auf unserer Homepage eine neue Rubrik Neue Therapien zur Verfügung. In dieser Rubrik möchten wir Sie über alternative Therapien, sowie Teilnahmemöglichkeiten an Studien informieren.

Der erste Beitrag informiert über die neue Enzymersatztherapie Velaglucerase alfa (Fa. Shire)

Sollten Sie Interesse an einer automatischen Benachrichtigung per Email über die Veröffentlichung neuer Artikel auf unserer Webseite haben, bitten wir Sie eine Email mit dem Betreff: Bestellung Info-Email an pascal.niemeyer@ggd-ev.de zu senden.