Neuigkeiten

Liebe Patienten,
Liebe Mitglieder,

mittlerweile hat das neue Coronavirus auch Deutschland und unsere Nachbarländer erreicht. Über die verschiedensten Informationskanäle, egal ob über die Medien, Gespräche mit Freunden, Bekannten oder Kollegen, werden wir tagtäglich – Tendenz steigend – mit Informationen überschüttet. Was davon ist wahr… was Übertreibungen oder gar Fehlinformationen? Um der allgemein herrschenden Unsicherheit (in manchen Kreisen kann man hier schon von Panik sprechen) entgegen zu treten, schreibe ich Ihnen heute um Ihnen – hoffentlich – hilfreiche Informationen zum Thema Gaucher und Coronavirus zur Verfügung zu stellen, die ich selbstverständlich durch verschiedene Gaucher Experten habe prüfen lassen.

Die Erkrankung COVID 19

Beim „neuen“ Coronavirus handelt es sich um einen bisher unbekannten Krankheitserreger (SARS-CoV-2), der bei einer Ansteckung zu einer Atemwegserkrankung vergleichbar mit einer schweren Influenza (saisonale Grippe, „echte“ Grippe) führt. Der Hauptübertragungsweg ist dieTröpfcheninfektion. Theoretisch möglich sind aber auch Schmierinfektionen und eine Ansteckung über die Bindehaut der Augen.
Symptome der Erkrankung: Fieber, Husten, Schnupfen, Kurzatmigkeit, Muskel- und Gelenkschmerzen sowie Halsschmerzen und Kopfschmerzen.
Das Robert Koch Institut schätzt die Gefährdung für die Gesundheit der Bevölkerung in Deutschland derzeit insgesamt als mäßig ein. Diese Gefährdung variiert aber von Region zu Region und ist in „besonders betroffenen Gebieten“ höher. Die Wahrscheinlichkeit für schwere Krankheitsverläufe nimmt mit zunehmendem Alter und bestehenden Vorerkrankungen zu.
Selbiges Institut warnt aktuell vor Reisen in besonders betroffene Regionen, wie z.B. in Deutschland den Landkreis Heinsberg (NRW) bzw. Ländern wie China, Südkorea, Italien und Frankreich. Da sich die Situation schnell ändern kann, sollten Sie sich vor jeder Reise über die Zielregion erkundigen.

COVID 19 und Morbus Gaucher

In den Medien hört man immer wieder, dass besonders Menschen mit einer chronischen Erkrankung bzw. verschiedener Vorerkrankungen besonders gefährdet sind. Da es sich um eine durch einen Virus ausgelöste Atemwegserkrankung handelt, sind besonders solche Menschen für schwere Verläufe gefährdet, die

  • bereits an einer Atemwegserkrankung leiden
  • solche, deren Immunsystem geschwächt ist
  • oder an einer Vorerkrankung
    • des Herzens (z. B. koronare Herzerkrankung),
    • der Lunge (z. B. Asthma, chronische Bronchitis),
    • Patienten mit chronischen Lebererkrankungen)
    • Patienten mit Diabetes mellitus (Zuckerkrankheit)
    • Patienten mit einer Krebserkrankung.
    • Patienten mit geschwächtem Immunsystem (z.B. aufgrund einer Erkrankung, die mit einer Immunschwäche einhergeht oder durch Einnahme von Medikamenten, die die Immunabwehr schwächen, wie z.B. Cortison)
      leiden.

Keine der zuvor genannten Erkrankungen stehen im direkten Zusammenhang mit der „normalen“ Gaucher-Erkrankung.
Folglich ist festzuhalten, dass gut therapierte Gaucher-Patienten grundsätzlich kein im Vergleich zu gesunden Menschen erhöhtes Risiko für schwere Verläufe aufzeigen.
Patienten die an einer komplexen Gaucher-Erkrankung, d.h. einhergehend mit besonderen Nebenerkrankungen (z.B. pulmonale Hypertonie / Krebserkrankung) bzw. unter einer der zuvor genannten Vorerkrankungen leiden, haben ein erhöhtes Risiko für einen schweren Verlauf.

Was ist mit splenektomierten Patienten (Patienten ohne Milz)?

Nach aktuellem Stand der Forschung haben splenektomierte Patienten ein erhöhtes Risiko im Besonderen durch bakterielle Infektionen (Hämophilus Influenza, Meningokokken und Pneumokokken). Deswegen sollte diese sich auch regelmäßig impfen lassen, die Impfempfehlung gilt auch für die Influenza (echter Grippevirus). Ob splenektomierte Gaucher-Patienten auch ein höheres Risiko für einen schweren Verlauf einer Infektion mit dem Coronavirus haben, ist unbekannt. Vorsicht sollte aber geboten sein. Splenektomierte sollten generell bei jedem Fieber, Schüittelfrost etc. frühzeitig ein Antibiotikum einnehmen, weil auch bei Viruserkrankunugen bakterielle Folge-Infektionen auftreten können. Die einzelnen Empfehlungen sind beim Robert-Kocb-Institut (www.rki.de) nachzulesen.

Was tun, wenn Symptome auftreten?

Wenn Sie an Fieber, Husten oder Atemnot leiden, sollten Sie zunächst eine Ärztin oder einen Arzt telefonisch kontaktieren. Weisen Sie ggfs. in dem Gespräch auf Reisen hin, die Sie in den letzten zwei Wochen unternommen haben und besprechen Sie das weitere Vorgehen, bevor Sie sich in eine Arztpraxis begeben. Zudem sollten Sie unnötige Kontakte vermeiden!

Wie können Sie sich vor einer Ansteckung schützen?

Da der Hauptübertragungsweg eine Tröpfcheninfektion zu sein scheint, sollten Sie die allgemein gültigen Hygienemaßnahmen (siehe Anlage) befolgen. Achten Sie ganz besonders auf eine gute Händehygiene und waschen Sie sich mehrfach täglich die Hände. Leiden Sie unter Husten oder Niesen sollten Sie unbedingt die Husten- und Niesregeln befolgen.
Ich hoffe, dass diese Informationen für Sie hilfreich sind und dass Sie sich – durch die derzeitige Hysterie- nicht verrückt machen lassen, auch wenn das Risiko einer Ansteckung immer größer wird. Gehen Sie mit Reisen – sowohl innerhalb Deutschlands als auch international – verantwortungsvoll um und erkundigen sich über die aktuelle Situation vor Ort. Gleiches gilt für größere Veranstaltungen, insbesondere dann, wenn Sie besonders für schwere Verläufe gefährdet sind.
Das Robert Koch Institut stellt Ihnen auf seiner Webseite www.rki.de aktuelle und nützliche Informationen rund um das Thema Coronavirus zur Verfügung.
Sollten Sie Fragen haben steht Ihnen unserer Geschäftsstelle selbstverständlich gerne zur Verfügung.
Ich wünsche Ihnen allen eine gute und vor allen Dingen gesunde Zeit!

Ihr
Pascal Niemeyer
Vorstandsvorsitzender

Das Büro ist urlaubsbedingt bis einschließlich 20. Januar 2020 geschlossen.
Weitere Infos können über eine kurze Email an mail@ggd-ev.de abgerufen werden.

Wir wünschen Ihnen Frohe Weihnachten und ein Gutes Neues Jahr.

Menschen mit seltenen Erkrankungen müssen besser versorgt werden – Die Gaucher Gesellschaft Deutschland e.V. fordert mehr finanzielle Unterstützung der spezialisierten Behandlungszentren und mehr Engagement in der Forschung

(Koxhausen, 23.02.2019) Zum Tag der seltenen Erkrankungen am 28. Februar 2019 fordert die Gaucher Gesellschaft Deutschland e.V. (GGD) die Bundesregierung auf, Behandlungszentren für seltene Erkrankungen ausreichend zu finanzieren und die Forschung zu seltenen Erkrankungen zu stärken.

Die GGD stellt vor allem in jüngster Zeit fest, dass eigene Mitglieder und die Mitglieder weiterer Selbsthilfegruppen für lysosomale Speichererkrankungen Mängel in der klinischen Versorgung beklagen. Der Grund liegt in der Finanzierung durch die Krankenkassen. Für die Versorgung von Kindern und Erwachsenen mit seltenen Erkrankungen erhalten die Behandlungszentren deutlich zu wenig Geld. So kritisierte beispielsweise die Universitätsklinik Mainz kürzlich im „Deutschen Ärzteblatt“, dass die Behandlung von Kindern in der Villa Metabolica – einem bundesweit bedeutenden Zentrum für seltene angeborene Stoffwechselerkrankungen – nur noch funktioniere, weil ein Teil der Aufwendungen über Forschungsdrittmittel finanziert werde. Dass Drittmittel, die eigentlich der Forschung zur Verfügung stehen sollten, für den kostendeckenden Betrieb der Villa Metabolica eingesetzt werden, hält die GGD für den falschen Weg, ganz abgesehen von den Personalkürzungen, die zu Lasten der Patienten gehen.

Das Beispiel Mainz zeigt, dass unter einem zu starken wirtschaftlichen Druck die Versorgung der Patienten mit seltenen Erkrankungen leiden kann. Konkret: Therapien fallen aus oder Patienten müssen sehr lange auf wichtige Untersuchungstermine warten. Deutschlandweit gibt es rund 20 Stoffwechselzentren, nur wenige davon sind auf die Behandlung lysosomaler Speichererkrankungen spezialisiert. Umso wichtiger ist der Erhalt der bestehenden Zentren. Die GGD sieht die Bundesregierung in der Pflicht, die Zentren für seltene Erkrankungen ausreichend zu finanzieren. Eine Forderung, die der Deutsche Ethikrat bereits im November 2018 aufgestellt hat.

Die Gaucher Gesellschaft Deutschland. vertritt rund 220 Patienten und deren Angehörige. Morbus Gaucher ist eine autosomal rezessive Krankheit und die am häufigsten vorkommende lysosomale Speicherkrankheit mit einer Häufigkeitsrate von etwa 1 zu 20.000 Personen. Es wird durch einen Mangel eines spezifischen Enzyms (Glukozerebrosidase) im Körper verursacht, der wiederum durch eine von beiden Elternteilen vererbten genetischen Mutation verursacht wird (autosomal rezessive Vererbung). Dieser führt zur Anreicherung des Substrats Glukozerebrosid, welches in Milz, Leber, Nieren, Lungen, Gehirn und Knochenmark eingelagert wird. Jeder Krankheitsverlauf kann unterschiedlich sein, die Variationen reichen von keinelei äußerlichen Symptomen bis hin zu schwerer Behinderung und Tod.

Über ähnliche Schwierigkeiten bei der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen berichten auch weitere Selbsthilfegruppen für lysosomale Speichererkrankungen: Pompe Deutschland e.V., Gesellschaft für Mukopolysaccharidosen e.V., Gesellschaft für Mukopolysaccharidosen e.V., Hand in Hand gegen Tay-Sachs und Sandhoff in Deutschland e.V., Morbus Fabry Selbsthilfegruppe e.V., Niemann-Pick Selbsthilfegruppe Deutschland e.V.

 

Kontakt:

Pascal Niemeyer
pascal.niemeyer@ggd-ev.de
Tel.: + 49 (0) 700 443 00 443

Mitgliederanschreiben von Pascal Niemeyer, Vorstandsvorsitzender der GGD e.V., am 19. Februar 2019:

Liebe Mitglieder und Patienten,

wie Sie vielleicht der lokalen Presse entnommen haben ist das Stoffwechselzentrum der Uniklinik Mainz, die Villa Metabolica, in den letzten Wochen vermehrt in die Schlagzeilen gekommen.

Die Klinikleitung versucht die desolate budgetäre Situation über massive Kosteneinsparungen in den Griff zu bekommen. Wie wir bereits von verschiedenen Patienten gehört haben, macht sich dies alleine schon wegen fehlenden fachlich qualifizierten Personals auch in der Qualität der medizinischen Versorgung bemerkbar.

Ich möchte Ihnen und ganz besonders allen Patienten, die in der Villa Metabolica behandelt werden, versichern, dass der Vorstand der GGD die Vorkommnisse in Mainz sehr genau verfolgt.

Derzeit zeichnen sich schwerwiegende Veränderungen in diesem Behandlungszentrum ab, deren letztendliche Konsequenzen noch nicht endgültig absehbar sind. Am 26. Februar ist ein Termin der Geschäftsleitung der Uniklinik und dem Leiter der Kinderklinik zusammen mit den Vertretern verschiedener Selbsthilfeorganisationen geplant, an dem ich selbstverständlich auch teilnehmen werde.

Ich bin aktuell in dieser Angelegenheit mit vielen beteiligten Personen im Kontakt und bitte um Ihr Verständnis, dass ich Ihnen zum jetzigen Zeitpunkt leider keine konkreteren Informationen zur Verfügung stellen kann.

Wir arbeiten mit höchster Priorität an verschiedenen Lösungen und werden Sie – sobald es handfeste Neuigkeiten gibt – umgehend und zeitnah informieren.

Marten Krebs – Copyright by Gregory B. Waldis

Zur Jubiläumstagung, „25 Jahre GGD“ wurde am Samstag dem 11.11.2017 in einem Festakt unser neuer Botschafter, Herr Marten Krebs, vorgestellt.

Der Schauspieler, Moderator und Entertainer bekannt aus Funk, Fernsehen, Musical und Theater war Live vor Ort und hat zusammen mit Pascal Niemeyer, Vorstandsvorsitzender der GGD, den neuen Spot der GGD vorstellen. Ab sofort nutzt die Patientenorganisation einen neuen Kurzfilm, mit Herrn Krebs als Hauptdarsteller, auf ihrer Webseite, um auf die seltene Erkrankung Morbus Gaucher in der Öffentlichkeit aufmerksam zu machen.

Der Kurzfilm startet mit einem Poetry Slam, in dem der Kranke dem Gesunden gegen- übergestellt wird und der Zuschauer an das endliche Leben erinnert wird. Sinn und Zweck dieses Gedichtes, welches Herr Krebs eigenständig für die GGD kreiert hat, ist es – gleich in den ersten Sekunden – die Aufmerksamkeit des Zuschauers zu gewinnen. Im zweiten Teil des Films stellt Herr Krebs, als Botschafter der GGD, die Erkrankung vor und appelliert an den Zuschauer doch auch „an Morbus Gaucher zu denken“.

Europäische Kommission erteilt Zulassung für Cerdelga® (Eliglustat), Genzymes orale Therapie des Morbus Gaucher Typ 1

Cambridge, Mass / Neu-Isenburg, 23. Januar 2015 – Genzyme, ein Unternehmen der Sanofi-Gruppe, hat bekannt gegeben, dass die EU-Kommission die Marktzulassung für Cerdelga® (Eliglustat, Hartkapseln) erteilt hat. Cerdelga® ist eine orale Therapie für Erwachse-ne mit Morbus Gaucher Typ 1. Demnach ist Cerdelga® in der EU zur Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1) indiziert, die langsame, intermediäre oder schnelle Metabolisierer in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 sind. Eine geringe Anzahl erwachsener Patienten, die Cerdelga® besonders schnell verstoffwechseln oder bei denen mittels eines spezifischen Labortests die Abbaugeschwindigkeit nicht bestimmbar ist, ist für die Behandlung mit Cerdelga® nicht geeignet. Im August 2014 erhielt Cerdelga® die Zulassung von der US-Aufsichtsbehörde FDA (Food and Drug Administration) und derzeit wird es von einer Reihe weiterer Aufsichtsbehörden weltweit geprüft. In den Ländern der EU ist die Ver-fügbarkeit von Cerdelga® auf dem Markt in 2015 und den kommenden Jahren zu erwarten.

Cerdelga® ist ein wirksames, hochspezifisches Zeramid-Analogon, das die Glukozerebrosid- Synthase inhibiert und eine breite Gewebeverteilung einschließlich des Knochenmarks auf-weist. Es reduziert die Produktion von Glukozerebrosid, der Speichersubstanz, die sich in den Zellen der betroffenen Organe bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 ansammelt.

Der Großteil der Nebenwirkungen unter Cerdelga® ist leicht und vorübergehend. Häufigste berichtete Nebenwirkung ist Durchfall, der bei etwa sechs Prozent der Patienten auftrat. In der placebokontrollierten Zulassungsstudie waren Durchfälle unter Placebo genauso häufig oder häufiger als unter Cerdelga®. Weniger als zwei Prozent der mit Cerdelga® behandelten Patien-ten brachen die Therapie aufgrund von unerwünschten Ereignissen ab.

Die EU-Zulassung basiert auf den Daten des klinischen Entwicklungsprogramms von Cerdelga®. Mit rund 400 Patienten in 29 Ländern ist es das größte Studienprogramm, das je-mals bei Morbus Gaucher Typ 1 durchgeführt wurde. Teil des Programms sind zwei zulas-sungsrelevante Phase-3-Studien: Dabei zeigte die placebokontrollierte Phase-3-Studie ENGAGE1, dass die Behandlung mit Cerdelga® bei therapienaiven Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 nach neun Monaten Verbesserungen in folgenden Endpunkten bewirkte:

Milzgröße, Thrombozytenzahl, Hämoglobinwert und Lebervolumen. Ziel der zweiten Phase-3- Studie (ENCORE2) war es zu prüfen, ob die Erkrankung stabil blieb, wenn die Patienten von einer Enzymersatztherapie (EET) auf Cerdelga® umgestellt wurden. Hierbei erfüllte Cerdelga® die zuvor festgelegten Kriterien für Nicht-Unterlegenheit gegenüber der EET mit Imiglucerase, die aus einem kombinierten Endpunkt mit den Parametern Milzgröße, Hämoglobinwert, Thrombozytenzahl und Lebervolumen bestanden. Die Patienten der zulassungsrelevanten Phase-3-Studien erhielten in der anschließenden Verlängerungsphase weiterhin Cerdelga®, so dass die Mehrzahl von ihnen seit vier beziehungsweise fünf Jahren damit behandelt wird. In einer klinischen Phase-2-Studie mit therapienaiven Patienten zeigte Cerdelga® positive Effekte auf Knochenparameter, einschließlich dem Ausmaß der Knochenmarksinfiltration (Bone Marrow Burden, BMB) und der Knochendichte (Bone Mineral Density; BMD), die über mindes-tens vier Jahre anhielten. Die Mehrzahl der Patienten in der Verlängerungsphase dieser Pha-se-2-Studie befindet sich nun im achten Jahr der Behandlung mit Cerdelga®.

Über Morbus Gaucher

Morbus Gaucher ist eine erblich bedingte Erkrankung, von der weltweit weniger als 10.000 Menschen betroffen sind. Ursache der Erkrankung ist ein genetisch bedingter Mangel des En-zyms β-Glukozerebrosidase, das den Abbau bestimmter Lipidmoleküle katalysiert. Hierdurch entstehen vergrößerte, lipidspeichernde Zellen (Gaucher-Zellen), die sich in verschiedenen Regionen des Körpers ansammeln, vorwiegend jedoch in der Milz, der Leber und dem Kno-chenmark. Die Infiltration von Geweben mit Gaucher-Zellen kann eine Vielzahl verschiedener Symptome verursachen, darunter Vergrößerungen von Milz und Leber, Anämie, exzessive Blutungen und Hämatome sowie Knochenbeteiligung. Bei der häufigsten Form des Morbus Gaucher, dem Typ 1, ist das Gehirn normalerweise nicht betroffen.

Über Cerdelga® (Eliglustat)

Cerdelga®ist ein neues orales Zeramid-Analogon, das eine partielle Hemmung des Enzyms Glukozerebrosid-Synthase bewirkt. Hierdurch verringert sich die Produktion von Glukozereb-rosid, also der Substanz, die sich in den Zellen und Geweben von Patienten mit Morbus Gaucher ansammelt. Das Konzept wurde ursprünglich von Norman Radin von der University of Michigan entwickelt. Aufbauend auf dem umfangreichen präklinischen und frühen klinischen Entwicklungsprogramm wurde Cerdelga® im größten klinischen Phase-3-Studienprogramm bei Morbus Gaucher Typ 1 untersucht.

Cerdelga® ist als „Arzneimittel für seltene Leiden“ (Orphan Drug Status) zur Behandlung von Morbus Gaucher im „Gemeinschaftsregister für Arzneimittel für seltene Leiden“ (Community Register of Orphan Medicinal Products) eingetragen.

Über Genzyme

Genzyme mit Hauptsitz in Cambridge/Massachusetts (USA) gehört zu den weltweit führenden Biotechnologie-Unternehmen. Seit der Gründung 1981 hat sich Genzyme von einem kleinen Start-up zu einem der erfolgreichsten Unternehmen der Biotechnologie-Branche mit ca. 8.000 Mitarbeitern in 40 Ländern entwickelt, in Deutschland sind ca. 180 Mitarbeiter beschäftigt.

Genzyme gehört zur Sanofi-Gruppe, einem der größten Pharmaunternehmen der Welt. In den letzten drei Jahrzehnten hat Genzyme eine Vielzahl richtungsweisender Therapien für teilwei-se bislang nicht oder schwer behandelbare Krankheiten auf den Markt gebracht, um Patienten in annähernd 100 Ländern zu helfen. Genzyme fokussiert bei seinen Forschungstätigkeiten auf seltene Erkrankungen (Orphan Diseases) mit dem Schwerpunkt lysosomaler Speicher-krankheiten und auf Multiple Sklerose. Ein weiteres Betätigungsfeld ist die Therapie im Rah-men der Behandlung des Schilddrüsenkarzinoms. Das Unternehmen hat seit Jahrzehnten nicht nur die Entwicklung und den Vertrieb der eigenen Medikamente im Blick, sondern bietet sowohl Ärzten als auch Patienten und Patientenorganisationen bedürfnisorientierte Unterstüt-zung an, mit dem Anspruch, das Leben der betroffenen Patienten zu verbessern. Weitere In-formationen unter www.genzyme.de

Über Sanofi

Sanofi ist ein führendes, diversifiziertes globales Gesundheitsunternehmen, das ausgerichtet auf die Bedürfnisse der Patienten therapeutische Lösungen erforscht, entwickelt und vermark-tet. Sanofi setzt im Gesundheitsbereich seine Schwerpunkte auf sieben Wachstumsplattfor-men: Lösungen bei Diabetes, Impfstoffe, innovative Medikamente, frei verkäufliche Gesund-heitsprodukte, Schwellenmärkte, Tiergesundheit und das neue Tochterunternehmen Genzy-me. Die Aktien von Sanofi werden an den Börsen von Paris (EURONEXT: SAN) und New York (NYSE: SNY) gehandelt.

Zukunftsgerichtete Aussagen:

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen (forward-looking statements) wie im U.S. Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995 definiert. Zukunftsgerichtete Aussagen sind keine historischen Tatsachen. Sie enthalten finanzielle Prognosen und Schätzungen und deren zugrunde gelegte Annahmen, Aussagen im Hinblick auf Pläne, Ziele, Absichten und Erwartungen mit Blick auf zukünftige Ereignisse, Geschäfte, Produkte und Dienstleistungen sowie Aussagen mit Blick auf zukünftige Leistungen. Zukunftsgerichtete Aussagen sind grundsätzlich gekennzeichnet durch die Worte „erwartet“, „geht davon aus“, „glaubt“, „beabsichtigt“, „schätzt“ und ähnliche Ausdrücke. Obwohl die Geschäftsleitung von Sanofi glaubt, dass die Erwartungen, die sich in solchen zukunftsgerichteten Aussagen widerspiegeln, vernünftig sind, sollten Investoren gewarnt sein, dass zukunftsgerichtete Informationen und Aussagen einer Vielzahl von Risiken und Unsicherheiten unterworfen sind, von denen viele schwierig vorauszusagen sind und grundsätzlich außerhalb des Einflussbe-reiches von Sanofi liegen und dazu führen können, dass die tatsächlich erzielten Ergebnisse und Entwicklungen erheblich von denen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Information und Aussagen ausdrücklich oder indirekt enthalten sind oder in diesen prognostiziert werden. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten zählen unter anderem die inhärenten Unsicherheiten der Forschung und Entwicklung, der zukünftigen klinischen Daten und Analysen einschließlich Postmarketing, Entscheidungen durch Zulassungsbehörden wie die FDA oder die EMA, ob und wann ein Medikament, ein Medizingeräte oder eine biologische Anwendung die Zulassung erhält, die für ein solches Entwicklungsprodukt beantragt wird, ebenso wie deren Entscheidungen hinsichtlich der Kennzeichnung und anderer Aspekte, die die Verfügbarkeit oder das kommerzielle Potenzial solcher Produkte beeinträchtigen könnte, der Umstand, dass der kommerzielle Erfolg eines zugelassenen Produkts nicht garantiert werden kann, die zukünftige Zulassung und der kommerzielle Erfolg therapeutischer Alternativen genau wie die in den an die SEC und AMF übermittelten Veröffentlichungen von Sanofi angegebenen oder erörterten Risiken und Unsi-cherheiten, einschließlich der in den Abschnitten „Zukunftsorientierte Aussagen“ und „Risikofaktoren“ in Formular 20 des Konzernab-schlusses von Sanofi für das zum Geschäftsjahr mit Ende zum 31. Dezember 2013 angegebenen Risiken und Unsicherheiten. Soweit nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt Sanofi keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Informationen und Aussagen zu aktualisieren oder zu ergänzen.

Genzyme® und Cerdelga ® sind eingetragene Markenzeichen. Alle Rechte vorbehalten.

Quellen

1. Shankar S et al.: ENGAGE, a phase III, randomized, double blind, placebo controlled study of the efficacy and safety of Eliglustat in adults with Gaucher disease type 1:9 month results. Posterpräsentation, 55th ASH (Amer-ican Society for Hematology) Annual Meeting and Exposition, 7.-10. Dezember 2013, New Orleans, USA

2. Cox TM et al.: ENCORE: a multi-national, randomized, controlled, open-label, non-inferiority study comparing Eliglustat with Imiglucerase in Gaucher disease type 1 patients on enzyme replacement therapy who have reached therapeutic goals. Posterpräsentation,Lysosomal Disease Network’s 10th Annual WORLD Symposi-um, 11.-13. Februar 2014, San Diego, USA

Pressekontakt

Genzyme GmbH                                                                          Haas & Health Partner

Telse Friccius                                                                               Anna-Katharina Schäfers

Head of PR, Communications                                                  Tel.: 06123 – 7057 – 13

Tel.: 06102 – 3674 – 0                                                               Email: schaefers@haas-health.de

Email: telse.friccius@genzyme.com

 

Deutliche Steigerung der Produktionskapazitäten für Enzymersatztherapien von Shire mit der Zulassung durch die Europäische Arzneimittelagentur

Lexington, Massachusetts, USA – 22. Februar 2012 – Shire plc (LSE: SHP, NASDAQ: SHPGY), der internationale Hersteller von Spezialbiopharmaka, gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur EMA die Produktion von VPRIV® (Velaglucerase alfa) in der neuen, hochmodernen Anlage im Werk am 400 Shire Way in Lexington, Massachusetts genehmigt hat.
„Wir begrüßen die Entscheidung der EMA, der neuen Produktionsanlage von Shire in Lexington die Zulassung zur Produktion von VPRIV zu erteilen“, sagte Tanya Collin-Histed von der European Gaucher Alliance. „Dadurch erhalten die Patienten größere Gewissheit, dass die Versorgung mit Enzymersatztherapien zur Behandlung von Morbus Gaucher gesichert ist.“

Shire verfügt somit über zwei EMA-zugelassene Produktionsanlagen zur Herstellung von VPRIV – Alewife in Cambridge, Massachusetts und die neue Anlage in Lexington. Diese Steigerung der Produktionskapazität ermöglicht es Shire, die weltweite Versorgung mit VPRIV zu erhöhen und bietet Flexibilität in der Produktion. Die EMA-Zulassung ist zudem ein wichtiger Schritt zur Bereitstellung zusätzlicher Produktionskapazitäten für die Herstellung von REPLAGAL® (Agalsidase alfa) am Standort in Alewife. Die neue Anlage erhöht die Bioreaktorkapazität von 1.000 auf 8.000 Liter und stellt die erste industriell zugelassene Anlage der Welt dar, in der Bioreaktoren zur Einmalanwendung und die Einwegtechnologie während der gesamten Verarbeitung von Zellkulturen eingesetzt werden, um die Produktionsrisiken zu mindern.

„Ich bin erfreut, die Zulassung unserer Anlage durch die EMA bekanntgeben zu dürfen. Shire hat strategische Investitionen in neue Produktionsanlagen und modernste Technologie getätigt, da wir uns bewusst sind, dass bei Patienten mit seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen eine kontinuierliche Therapie von größter Wichtigkeit ist“, sagte Bill Ciambrone, Senior Vice President von Technical Operations bei Shire HGT. „Die EMA hat die Produktion von VPRIV in diesem Werk nur drei Jahre nach der Grundsteinlegung genehmigt. Dies verdeutlicht die großen Anstrengungen und die Zielstrebigkeit unserer Mitarbeiter. Wir schaffen dadurch wichtige Kapazitäten zur Produktion von Enzymersatztherapien für die Behandlung von Patienten mit Morbus Gaucher und Morbus Fabry.“

Über die neue Produktionsanlage am 400 Shire Way

Shire hat über 200 Millionen Dollar in Technologie und Produktionsinfrastruktur investiert, um eine konstante und zuverlässige Versorgung mit Medikamenten sicherzustellen. In Einklang mit den Nachhaltigkeitskriterien von Shire erfüllt das neue Werk die Anforderungen für eine Zertifizierung nach dem amerikanischen Gütesiegel LEED (Leadership in Energy and Environmental Design) und erhält somit in diesem Quartal die offizielle Anerkennung des United States Green Building Council. Zusätzlich zur Steigerung der Kapazitäten und der Verminderung der Produktionsrisiken wird durch den Einsatz von Einwegtechnologie ca. 80% weniger Wasser und 50% weniger Energie verbraucht, als es bei einer konventionellen Anlage der Fall ist.

Über VPRIV (Velaglucerase alfa)

VPRIV wird durch die Verwendung der Genaktivierungstechnologie von Shire in einer humanen Zelllinie hergestellt. Das produzierte Enzym verfügt über eine identische Aminosäuresequenz, wie sie im natürlich vorkommenden, menschlichen Enzym vorhanden ist. VPRIV wird als Langzeittherapie bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 eingesetzt.

VPRIV ist weltweit in 38 Ländern zugelassen, einschließlich den USA, der EU und Israel und dient sowohl zur Ersttherapie von bisher unbehandelten Patienten als auch zur Therapie von Patienten, die bereits mit Imiglucerase behandelt wurden.

Weitere Informationen und Kontaktdaten zu Shire HGT erhalten Sie über die Geschäftsstelle der GGD.

Shire Human Genetic Therapies GmbH, Berlin, teilt mit, dass VPRIV (Velaglucerase alfa), bisher nur in Packungseinheiten N1 (1 Vial) verfügbar, ab sofort auch in Packungseinheiten zu 25 Vials (N3) erhältlich ist.

Die Packungseinheit N3 ist seit 01.03.2011 in der Lauer-Taxe aufgeführt, die alle für die Apotheke notwendigen Informationen bereit hält. Die Rezeptierung ist sowohl zeitlich als auch in der Menge nicht limitiert.

In Kürze wird auch eine Packungseinheit mit je 5 Vials zur Verfügung stehen.

Für den Patienten sind diese neuen Packungseinheiten wegen der wesentlich günstigeren Zuzahlung von Vorteil.


Shire HGT hat die Produktion so ausgeweitet, dass für jeden Patienten mit VPRIV ein Jahresbedarf zur Verfügung steht.

PARIS (dpa-AFX) – Nach monatelangen Verhandlungen ist Sanofi-Aventis beim Übernahmepoker um Genzyme endlich am Ziel. Der französische Pharmakonzern wird Genzyme für 20,1 Milliarden US-Dollar (14,9 Mrd Euro) in bar übernehmen, wie Sanofi heute,am Mittwoch, mitteilte. Für die Pariser ist Genzyme der größte Zukauf, seit der Konzern vor mehr als sechs Jahren den deutsch-französischen Konkurrenten Aventis übernommen hatte.

Seit Juli vergangenen Jahres hatte Sanofi um Genzyme geworben. Im Oktober legten die Franzosen ein Übernahmeangebot von 69 Dollar je Aktie vor. Dies lehnten die Amerikaner als zu niedrig ab und stuften die Offerte als feindlich ein. Die Genzyme-Aktionäre nahmen das Angebot kaum an, so dass die Franzosen nun noch einmal nachlegen mussten. Die Pariser erhöhten ihr Gebot auf 74 Dollar je Aktie. Zudem sollen Genzyme-Aktionäre bis Ende 2020 an zukünftigen Erfolgen ihres Unternehmens teilhaben. (Auszüge aus der Pressemitteilung der dpa vom 16.02.2011)

Anmerkung v. Pascal Niemeyer (stellv. Vorstandsvorsitzender der GGD e.V.)

Welche direkten Auswirkungen die Übernahme Genzymes auf die medizinische Versorgung der Patienten haben wird ist derzeit konkret nicht abzusehen. Es ist aber davon auszugehen, dass der Erfolg der Sparte „lysosmale Speicherkrankheiten“ und die Möglichkeit Sanofis durch die Übernahme im Bereich der seltenen Erkrankungen Fuss fassen zu können mit die entscheidenden Gründe für das Interesse an Genzyme waren bzw. sind. Folglich gehen wir davon aus, dass sich an den aktuellen Plänen (Normalisierung u.a. der Versorgungssituation bei Cerezyme, Weiterentwicklung neuer Therapien (z.B. Eliglustat/orale Therapie für Morbus Gaucher)) nichts ändern wird.

Wir halten Sie aber auf dem Laufenden sobald es neue Informationen gibt.

Stellungnahme der Fa. Genzyme GmbH, Deutschland vom 23. Febr. 2011

Seit Anfang August gibt es den Morbus Gaucher Pass.

Er besteht aus einer

· Klarsicht Schutzhülle

· Außen – Morbus Gaucher Pass

· Innen – Infusionspass

Der Gaucher Pass hat die Größe eines Personalausweises. Die sechs Seiten informieren über die Erkrankung Morbus Gaucher, die verschiedenen Typen, die Leitsymptome, die Therapie und das Notfallmangement. Namen, Kurzanamnese, die betreuenden Ärzte und das Therapie-Zentrum werden hier dokumentiert.

In der Seitentasche befindet sich der Infusionspass. Er enthält einen Jahreskalender mit den aktuellen Therapiedaten des Patienten. Hier kann bei jeder Infusion der Tag, das Präparat, die Chargennummer, sowie die Menge und die Infusionszeit dokumentiert werden.

Bild Gaucher-Pass

Der Morbus Gaucher-Pass wird ALLEN bei der GGD registrierten Patienten in den nächsten Tagen per Post zugeschickt. Sollten Sie kein Mitglied der GGD sein, können Sie sich den Pass über das Gaucher Zentrum in Mainz (gaucher-pass@web.de) oder aber im Büro der GGD (mail@ggd-ev.de) kostenlos zu bestellen