Wie vielen von Ihnen bereits bekannt ist, hat die Fa. Shire Ende Februar die Zulassung für Velaglucerase alfa, Produktname VPRIV^®, durch die FDA (US-Amerikanische Arzneimittelbehörde) erhalten.

Bereits während der letzten drei Mitgliedertagungen haben wir die Teilnehmer über diese neue Therapieform (damals noch in der Erprobungsphase) informiert. Bei dieser Therapie handelt es sich, wie auch bei der Therapierung mit Imuglucerase (Cerezyme^©) um eine Enzymersatztherapie (ERT), die mittels Infusion verabreicht wird. Das Enzym hat die Besonderheit, dass es aus einer menschlichen Zelllinien hergestellt wird.

Was bedeutet die amerikanische Zulassung für Sie als Patienten hier in Deutschland:
Sofern aus Sicht Ihres behandelnden Arztes, nach Rücksprache mit dem für Sie zuständigen Behandlungszentrum, nichts gegen eine Therapierung mit Velaglucerase Alfa spricht, können Sie unter bestimmten Bedingungen hier in Deutschland, mit der neuen ERT behandelt werden. Sofern Sie sich für einen Therapiewechsel entscheiden, sollte Ihnen aber bewusst sein, dass diese Therapieform in Europa noch nicht zugelassen ist und es noch relativ wenig Erfahrungswerte mit der neuen Therapieform gibt. Aus den zuvor genannten Gründen sehen wir, als unabhängige Selbsthilfeorganisation uns verpflichtet, Sie ausdrücklich darauf hinzuweisen, dass die zuvor sowie nachstehend erläuterten Informationen nicht als Aufruf zum Wechsel Ihrer derzeitigen Therapie zu verstehen ist. Wir machen keinerlei Werbung für die Pharmaindustrie und können auch keine medizinischen Empfehlungen geben, da letztlich die Entscheidung über eine eventuelle Therapieänderung nur durch den Patienten nach Rücksprache mit dem behandelnden Arzt oder dem Behandlungszentrum erfolgen kann. Dennoch sehen wir uns in der Pflicht, alle Patienten gleichermaßen über die aktuellen Therapien zu informieren.
Bisher gibt es drei Kliniken (Uniklinik Mainz, Berliner Charité sowie Uniklinik Rostock) in denen bereits Patienten mit Velaglucerase alfa behandelt werden. Herr Dr. Mengel und Herr Dr. Reinke von der Uniklinik Mainz haben uns, auf unsere Anfrage hin, einen kurzen Erfahrungsbericht über die neue Therapierungsform geschrieben:

 

Erste Erfahrungen mit Velaglucerase alfa – Enzymersatztherapie der Firma Shire
Jörg Reinke und Eugen Mengel – Villa metabolica Mainz

An der Villa metabolica in Mainz werden seit Herbst 2009 acht Gaucherpatienten mit Velaglucerase behandelt, die vorher Imiglucerase (Cerezyme^©) bekommen haben. Wir haben diese Option allen Patienten angeboten, die einigermaßen in der Nähe von Mainz leben. Da das Medikament ( noch ) nicht zu gelassen ist, müssen die Infusionen zunächst am Zentrum stattfinden. Die Zulassung in den USA ist Ende Februar 2010 erfolgt, in Europa wird die Zulassung im Sommer 2010 erwartet.
Die Fahrten zum Zentrum sind natürlich sehr aufwendig, trotzdem haben sich 8 Patienten für Velaglucerase entschieden. Vier Patienten sind zu Velaglucerase gewechselt, weil sie in der Therapieunterbrechung bzw. Therapiereduktion mit Imiglucerase erhebliche Schmerzen und Müdigkeit entwickelt hatten. Weitere zwei Patienten erhofften sich bei einem Wechsel der Medikation eine Verbesserung von Beschwerden, die unter Imiglucerase noch vorhanden waren. Die letzten beiden Patienten wollten jegliche Therapieunterbrechung vermeiden und erhofften sich eine kontinuierliche, zuverlässige Behandlung.
Insgesamt haben wir aktuell Anfang April 2010 ein Erfahrungsschatz von ca. 70 Infusionen mit Velaglucerase alfa gewonnen. Die Infusionszeit ist relativ kurz und beträgt eine Stunde. Die Verträglichkeit ist ausgezeichnet, bisher haben wir keine Nebenwirkungen beobachtet. Die Wirksamkeit scheint der Imiglucerase gleich oder ähnlich zu sein. Die Verschlechterungen, die durch den Lieferengpass mit Imiglucerase und Therapieunterbrechung aufgetreten sind, wurden innerhalb kurzer Zeit (4-8 Infusionen) korrigiert. Bei allen Patienten sind z.B. die Chitotriosidase Werte im selben Bereich wie unter Imiglucerase, bei 3 Patienten ist der Trend weiter fallend. 3 Patienten berichten, dass die Wirkung auf ihre Gaucher-Schmerzen besser als unter Imiglucerase sei.
Kurzum wir hoffen, dass die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Velaglucerase sehr bald auch wissenschaftlich fundiert publiziert wird. Unsere ersten Erfahrungen sind ermutigend. „Umsteiger“ auf Velaglucerase entlasten die Versorgungsprobleme mit Imiglucerase.

Nachstehend stellen wir Ihnen die Übersetzung der von Shire veröffentlichten Pressemitteilung zur Verfügung.

Presseinformation: Neue Hoffnung für Patienten mit Morbus Gaucher
Shire verkündet FDA Zulassung für Velaglucerase alfa nach beschleunigtem Zulassungsverfahren

Berlin, 15. März 2010 – Das internationale Pharmaunternehmen Shire plc hat einen erneuten Erfolg bei der Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener genetisch bedingter Erkrankungen zu verzeichnen. Velaglucerase alfa, ein Enzymersatz-Präparat zur Behandlung des M.Gaucher, hat die Zulassung durch die „Food and Drug Adminstration“ (FDA) in den USA erhalten. Velaglucerase alfa (international geplanter Produktname VPRIV®) zeigte im größten Studienprogramm, das jemals in dieser Indikation durchgeführt wurde, überzeugende Daten zu Wirksamkeit und Verträglichkeit.
Bereits am 26. Februar erteilte die amerikanische Behörde für „Food and Drug Administration“ (FDA) die Zulassung für ein neues Medikament zur Langzeitbehandlung des M.Gaucher Typ I. (Quelle) Die beschleunigte Zulassung von Velaglucerase alfa, sowohl für Erwachsene als auch für Kinder, ist eine erneute Bestätigung des Engagements von Shire bei der Erforschung und Behandlung seltener genetischer Erkrankungen. Die Kernkompetenz von Shire liegt dabei in der Erforschung von erblichen Stoffwechselstörungen, die auch als lysosomale Speicherkrankheiten bezeichnet werden.
Primäres Ziel der Enzymersatztherapie ist es, die Symptome des krankhaften Enzymmangels zu mindern und den zum Teil irreversiblen Spätfolgen vorzubeugen. Die Einführung von Velaglucerase alfa zum jetzigen Zeitpunkt in den USA als neue therapeutische Option ist für viele amerikanische Patienten von ganz besonderem Interesse, da die bisherige Versorgung von M.Gaucher Patienten mit dem bisher einzigen Enzymersatzpräparat bereits seit mehreren Monaten weltweit wegen Lieferengpässen eingeschränkt bzw. unterbrochen ist. Shire hat auch vor diesem Hintergrund von der europäischen Zulassungsbehörde EMEA ein beschleunigtes Zulassungsverfahren zugesichert bekommen. Zum momentanen Zeitpunkt wird deshalb mit einer Zulassung in Europa bereits im Sommer 2010 gerechnet.

 

Kompetitives Studienprogramm zeigt effektiven
Enzymersatz durch Velaglucerase alfa

Velaglucerase alfa ist ein aus menschlichen Zelllinien hergestelltes Enzym, das spezifisch den hydrolytischen Abbau von bestimmten ernährungsunabhängigen Fettstoffen – den Glukozerebrosiden – bewirkt. Durch den Abbau werden diese dann nicht mehr in den Fresszellen des Körpers (Makrophagen) gespeichert.

Die Wirksamkeit von Velaglucerase alfa wurde dabei in einem aussagekräftigen klinischen Phase-III-Studienprogramm nachgewiesen. Untersucht wurde an insgesamt 99 Patienten mit M. Gaucher Typ I sowohl die Behandlung von naiven Patienten als auch die Umstellung von Imiglucerase.

Sollten Sie darüber hinaus Fragen zur neuen Therapieform haben, können Sie sich gerne an die GGD wenden oder aber Ihren Arzt bzw. Ihr Behandlungszentrum ansprechen.