Aktuelle Informationen zur derzeitigen Versorgungssituation mit Imuglucerase (Cerezyme) und Velaglucerase (VPRIV)

In den letzten Tagen ist die GGD sowohl von der Fa. Genzyme als auch von der Fa. Shire über die aktuelle Versorgung mit den verschiedenen Therapien informiert worden. Diese Informationen möchten wir Ihnen nicht vorenthalten und möchten Ihnen nachstehend eine Übersicht über die aktuelle Situation geben:


Imuglucerase (Cerezyme):
Die Fa. Genzyme informierte uns letzte Woche, dass sich der Versorgungsengpass mit Cerezyme bedauerlicherweise nicht verbessert hat. Aufgrund des letzten Vorfalls im April 2010 wird sich die schwierige Versorgungslage mit aller Wahrscheinlichkeit noch einige Monate hinauszögern. Fakt ist, dass das Unternehmen uns bestätigt hat, dass für die Monate Juli, August und September, eine – im Vergleich zu den beiden Vormonaten Mai und Juni – unveränderte Menge an Enzym zur Verfügung gestellt wird. Das bedeutet eine weiterhin nur ca. 50%ige Auslieferung der durch die Patienten benötigten Mengen. Aus Gesprächen mit Managern der Fa. Genzyme auf der EWGGD (European Working Group on Gaucher Disease) letzte Woche in Köln, wurde uns erklärt, dass die schwierige Versorgungslage und die damit verbundenen unregelmäßigen Enzymlieferungen mit großer Wahrscheinlichkeit bis zur Fertigstellung und Inbetriebnahme des neuen Werkes in Framingham (USA) welches für Ende 2011 erwartet wird – zu rechnen ist. Dies liegt u.a. daran, dass das Unternehmen über keinen Enzymvorrat verfügt, der für eventuelle Verzögerungen bzw. Pannen in der Produktion als Puffer dienen könnte.
Mit konkreten Erwartungen in Bezug auf die weitere Entwicklung der Produktion bzw. der zukünftigen Auslieferung hält sich das Unternehmen aufgrund der in der jüngsten Vergangenheit immer wieder revidierten Erwartungen zurück.
Auch wenn Genzyme uns glaubhaft machen konnte, dass man weiterhin mit Hochdruck an einer Normalisierung der Versorgungslage arbeitet, so wird unserer Meinung nach, Genzyme auf Sicht der nächsten Monate kaum bzw. nicht nennenswert zu einer Besserung der Versorgungslage beitragen können.
Wie wird nun, dass vorhandenen „Material“ verteilt?

Jedes Land bekommt ca. 50% der Mitte Juni 2009 benötigten Menge an Cerezyme zur Versorgung aller zu diesem Zeitpunkt therapierten Patienten. Diese 50% werden in Deutschland – aufgrund der gerade im internationalen Vergleich vorbildlichen Zusammenarbeit der neun verschiedenen Behandlungszentren – wie folgt verteilt:

Unter der Federführung der Villa Metabolica in Mainz (Prof. Beck/ Dr. Mengel) wird in Zusammenarbeit mit den anderen dt. Behandlungszentren eine Notfall-Liste für jene Patienten geführt, die einen schweren Krankheitsverlauf aufzeigen und die – in unterschiedlichen Dosierungen – unter allen Umständen weiterhin mit Cerezyme versorgt werden müssen. Zurzeit sind 76 Patienten auf dieser Liste. Das verbleibende Cerezyme wird unter den anderen Patienten – nach chronologischer Reihenfolge des Eingangs der Bestellung durch die Apotheke – verteilt.


Velaglucerase alfa (VPRIV)
Als Alternative zu dem seit vielen Jahren auf dem Markt existierenden Cerezyme steht das von Shire (urspr. TKT) entwickelte Velaglucerase alfa über welches wir Ihnen bereits auf unserer Webseite (unter der Rubrik Alternative Therapien) berichtet haben. Dieses neue Medikament, welches voraussichtlich im nächsten Monat die offizielle Europäische Zulassung durch die EMA erhalten wird, galt bis vor kurzem als eine konkrete Möglichkeit dem Versorgungsengpass zu begegnen, in dem Patienten, nach Rücksprache und Zustimmung Ihres Arztes, auf das neue – bisher noch nicht zugelassenen Produkt wechseln konnten. Das Unternehmen informierte uns letzte Woche, dass die Versorgung neuer Patienten – mangels Kapazitäten – nur noch sehr eingeschränkt erfolgen kann. Die Enzymproduktion der letzten Monate hatte zwar die Erwartungen Shires deutlich überstiegen, die Nachfrage – aufgrund des erneuten Cerezyme-Engpasses – aber leider auch, so dass kaum noch Material für neue Patienten vorhanden ist. Shire bestätigte uns auf Anfrage, dass in den nächsten Monaten weitere wenige Patienten auf Velaglucerase alfa umgestellt werden können. Wir wollen an dieser Stelle nicht verschweigen, dass es in Deutschlang – wie auch weltweit – bereits eine Warteliste gibt. Wie das in den nächsten Monaten zur Verfügung gestellt Enzym verteilt werden wird, soll u.a. nächste Woche bei einem Experten-Round Table entschieden werden (weiteres hierzu nachstehend). Die GGD setzt sich dafür ein, dass man bei der Neuaufnahme von Patienten zwar die derzeitig geführten Wartelisten berücksichtigt, aber nach Schwere der Krankheit eines jeden anfragenden Patienten in Zusammenarbeit mit dem behandelnden Arzt bzw. Zentrum priorisiert.
Alle Patienten die bereits mit Velaglucerase alfa behandelt werden, werden auch weiterhin mit der gleichen Dosis behandelt werden, da sich die zuvor erläuterten Einschränkungen nur auf neue Patienten beziehen. Zurzeit werden in Deutschland 30 und weltweit ca. 700 Patienten mit VPRIV behandelt.


Wie geht es nun weiter? Was tun die Ärzte? Und was tut die GGD?
Wie bereits zuvor erwähnt, organisiert die ASIM (Arbeitsgemeinschaft für angeborene Stoffwechselerkrankunen in der inneren Medizin) unter dem Vorsitz von Dr. Merkel (Hamburg) ein Experten Treffen in Frankfurt an dem sowohl verschiedene Ärzte der Behandlungszentren, sowie die GGD als Vertreter der Patienten und ALLE Pharmaunternehmen, die eine Therapie für Morbus Gaucher bereits anbieten oder zukünftig anbieten werden (Genzyme, Shire, Protalix&Pfizer) teilnehmen. Während dieses Expertentreffens sollen Wege gefunden werden, mit welchen Mitteln der derzeitige Versorgungsengpass überbrückt werden kann. Wir werden uns dafür stark machen, dass die Firmen Protalix und Pfizer, schnellstmöglich die neue Therapie mit Taliglucerase (ein auf Pflanzenzellen basierendes Enzym) in Deutschland anbieten werden.
Darüber hinaus sind wir im ständigen Kontakt mit den Ärzten und den Behandlungszentren sowie den verschiedenen Pharmafirmen. Über unsere engen Verbindungen mit unserem Dachverband, der Europäischen Gaucher Allianz, versuchen wir in Zusammenarbeit mit den Europäischen Behörden die EMA auf den aktuellen Zustand hinzuweisen und eine Beschleunigung der Zulassungsprozeduren für neue Medikamente zu erwirken.
Wir bedauern sehr, dass wir Ihnen an dieser Stelle keine besseren Nachrichten übermitteln können, versichern Ihnen aber, dass wir alles in unserer Macht stehende unternehmen werden damit ALLE Patienten schnellstmöglich wieder therapiert werden können.

Sollten Sie Interesse an einer automatischen Benachrichtigung per Email über die Veröffentlichung neuer Artikel auf unserer Webseite haben, bitten wir Sie eine Email mit dem Betreff: Bestellung Info-Email an pascal.niemeyer@ggd-ev.de zu senden.

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