Dienstag, 19. Januar - WDR Sendung über seltene Erkrankungen (14.01.2010)

Am 19. Januar von 21.00 bis 21.45 Uhr sendet der WDR in der Reihe "Quarks & Co" mit Ranga Yogeshwar eine Sendung rund um das Thema "Seltene Erkrankungen".

Die Sendung geht der Frage nach: Warum ist es so schwer seltene Erkrankungen zu erkennen? Warum gibt es kaum wirksame Therapien? Und warum bekommen manche Menschen so eine Krankheit und andere nicht? u.v.m.... (Studiogast u.a. Dr. Reimann, ACHSE Vorstand)

Programm der Tagung 2009 steht fest (20.10.2009)

Das Programm sowie weitere Details zur Tagung vom 14. bis 15. November haben wir im Bereich Veranstaltungen online gestellt. Anmeldeschluss ist der 2. November 2009

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Aktualisierung zur Wiederherstellung der Lieferfähigkeit von Cerezyme (23.09.2009)

Die Genzyme Corporation (USA) gab am Mittwoch, 23.09.2009, eine Aktualisierung bezüglich der Fortschritte bei der Wiederherstellung der Lieferfähigkeit von Cerezyme ® (Imiglucerase zur Injektion) und Fabrazyme ® (Agalsidase beta) für Patienten weltweit und revidierte gleichzeitig seine für 2009 gegebene Umsatzerwartung für beide Produkte. Das Unternehmen hat mittlerweile ungefähr die Hälfte des Weges zur voraussichtlichen Überwindung des Lieferengpasses von Cerezyme und Fabrazyme zurückgelegt, der Neustart der Produktionsanlage in Allston ist abgeschlossen. Sofern die Produktion weiterhin wie geplant verläuft, nimmt Genzyme an, dass der Bedarf der Patienten mit beiden Produkten dann voraussichtlich während des ersten Quartals 2010 wieder gedeckt werden kann.
Alle sechs Bioreaktoren der Allston Anlage sind voll betriebsfähig und haben nun den Punkt in ihrem Produktzyklus erreicht, an dem der voraussichtliche Ertrag sowie der Zeitpunkt der Produktfertigstellung mit größerer Sicherheit vorausgesagt werden kann. Die Produktion von Cerezyme ist mit vier Bioreaktoren auf dem richtigen Weg, die Bulkware zu produzieren, die einen höheren Ertrag erreicht, als Genzyme dies erfahrungsgemäß mit dem Produkt kannte.

Genzyme rechnet damit, dass das neu produzierte Cerezyme® Anfang November und Dezember wie erwartet zur Lieferung zur Verfügung stehen wird.

 

Link zur vollständigen Pressemitteilung vom 24.09.2009 der Fa. Genzyme.

Telefonkonferenz zum Thema "Verschärfung des Liefergenpasses Cerezyme®" am 20. August 2009 um 19.00 Uhr (18.08.09)

Einladung
zur Telefonkonferenz der GGD
am Donnerstag, den 20. August 2009 um 19Uhr00

Thema:
Verschärfung des Cerezyme ^® Lieferengpasses
Auswirkungen für die Patienten
Fragen & Antworten

Die Einwahl-Nummer für die Telefonkonferenz können Sie in unserem Büro erfragen. (Alle registrierten Patienten werden von uns angeschrieben und erhalten alle notwendigen Zugangsdaten)

Moderatoren/Experten

• Pascal Niemeyer, GGD e.V. 
  
• Dr. Eugen Mengel, Universitätsklinik Mainz
  
• Prof. Stephan vom Dahl, St. Franzisuks Hospital, Köln
  
• PD Dr. Martin Merkel, Asklepios Kliniken, Hamburg
  
• Dr. Markus Donner, Universitätsklinik Düsseldorf
  
• PD Dr. Ludger W. Poll, Duisburg
  
• Dr. Jörg Reinke, Universitätsklinik Mainz
  
• Martina Ochel, (Vors. Geschäftsführer) Genzyme GmbH, Neu-Isenburg
  

Wenn Sie an der Telefonkonferenz nicht teilnehmen konnten, senden wir Ihnen auf Anfrage gerne eine Aufzeichnung zu. Bitte wenden Sie sich an unsere Geschäftsstelle.

Kontakt

Verschärfung des Lieferengpasses für Cerezyme© (14.08.2009)

Wie bereits bekannt ist, gibt es seit vergangenen Juni einen Lieferengpass für Cerezyme ^© , welcher durch einen Zwischenfall in der amerikanischen Produktionsstätte der Firma Genzyme entstanden ist. Aufgrund verbesserter Testverfahren wurden vor wenigen Tagen bei den noch verbleibenden Vorräten in Allston, von denen man bisher ausging, dass sie nicht durch den Virus kontaminiert waren, Verunreinigungen vorgefunden. Die Firma Genzyme hat umgehend die Arzneimittelbehörden über diesen neuen Sachverhalt informiert und die betroffenen Chargen vernichtet.

Aufgrund der nun deutlich geringeren Vorräte würde ein Festhalten an dem temporären Behandlungsempfehlungen (Dosisreduktion bzw. Verlängerung der Infusionsintervalle) dazu führen, dass in wenigen Wochen kein Cerezyme ^© mehr zur Verfügung stünde. Um Sicher zu stellen, dass die bedürftigsten Patienten auch weiterhin eine Therapie erhalten, ist es leider notwendig, die Verteilung der noch vorhandenen Bestände weiter einzugrenzen. Die EU-Arbeitsgruppe, bestehend aus einem internationalen Ärzteteam (Gaucher-Spezialisten), Patientenvertretern (EGA) und Verantwortlichen der Firma Genzyme, sah sich – aufgrund der neuen Situation – gezwungen, den Kreis der Bedürftigen neu zu definieren.

Somit werden nur noch Kinder und Jugendliche bis 18 Jahren eine, wenn auch reduzierte, Dosis erhalten. Typ 3-Patienten werden auch weiterhin angemessen therapiert. Für Erwachsene hat sich die EU-Arbeitsgruppe darauf verständigt, dass ausschließlich lebensbedrohlich betroffene Patienten weiterhin mit Cerezyme ^© versorgt werden. „Lebensbedrohlich“ bedeutet in diesem Zusammenhang, dass der behandelnde Arzt in Rücksprache mit einem Behandlungszentrum feststellt, dass der Patient unter einer schweren, lebensbedrohlichen  Krankheitsprogression leidet.

Diese Situation führt für die meisten der Patienten zu einer zeitlich begrenzten völligen Aussetzung der Therapierung, bis die Firma Genzyme wieder in der Lage ist Cerezyme ^© zu produzieren und die Zustimmung der der Arzneimittelbehörden erhält dieses auszuliefern. Nach Rücksprache mit dem Management der Firma ist hiermit bis Ende diesen Jahres zu rechnen.

Als Vertreter der Patienten sind wir uns durchaus im Klaren darüber, welche Belastung diese Situation für Einige der Patienten bedeutet und vor allen Dingen, mit welchen konkreten Gesundheitsrisiken dies in spezifischen Fällen verbunden ist. Dies ist umso bedauerlicher, als das viele der Patienten mit ihrer bisherigen Unterstützung die Dosis zu reduzieren ein Zeichen der Solidarität zu Gunsten der bedürftigen Patienten gesetzt haben und nun zeitweise ohne Therapierung auskommen müssen. Ohne die bisherige Unterstützung der Patienten wäre die Situation weitaus dramatischer so dass selbst für die Bedürftigsten keine Therapierung vorhanden wäre.

Die GGD wird sich auch weiterhin für die Patienten stark machen und in Zusammenarbeit mit den Spezialisten in den Behandlungszentren nach Lösungen und Möglichkeiten suchen, um den Patienten diese schwere Zeit so erträglich wie möglich zu machen. Das bedeutet u.a. auch, dass wir an dieser Stelle weiterhin über den aktuellen Stand berichten werden.

Da aus Sicht der Patienten diese neue Situation sehr viele Fragen aufwirft, werden wir am Donnerstag, den 20. August 2009 um 19Uhr eine Telefonkonferenz unter Mitwirkung verschiedener Ärzte (dt. Gaucher Spezialisten) sowie Vertretern der Firma Genzyme organisieren.

Wenn Sie Interesse an einer Teilnahme zu der oben genannten Telefonkonferenz haben, bitten wir Sie, sich mit unserer Geschäftsstelle in Verbindung zu setzen. Allen bei uns registrierten Patienten werden wir in den nächsten Tagen die Zugangsdaten zu der Telefonkonferenz zusenden. Weitere Details zur Telefonkonferenz werden wir nächste Woche an dieser Stelle veröffentlichen.

Weiterführende Informationen: 
aktualisierte zeitlich begrenzte Behandlungsempfehlungen (Firma Genzyme Europe BV) 

 Kontakt

Telefonkonferenz zum Thema "Cerezyme Lieferengpass" (10.07.2009)

Einladung
zur Telefonkonferenz der GGD am Donnerstag, den 16. Juli 2009 um 19Uhr30

Thema :
Cerezyme ^® Lieferengpass
Auswirkungen für die Patienten
Fragen & Antworten

Die Einwahl-Nummer für die Telefonkonferenz können Sie in unserem Büro erfragen. (Alle registrierten Patienten werden von uns angeschrieben und erhalten alle notwendigen Zugangsdaten)

Moderatoren/Experten

Wenn Sie an der Telefonkonferenz nicht teilnehmen konnten, senden wir Ihnen auf Anfrage gerne eine Aufzeichnung zu. Bitte wenden Sie sich an unsere Geschäftsstelle.

Kontakt

Leitfaden zum Management der Cerezyme Versorgung (07.07.2009)

Nachstehend finden Sie den ausführlichen Leitfaden der durch die EU Arbeitsgruppe der Cerezyme Interessengemeinschaft, bestehend aus Patientenvertretern der EGA (Europ. Gaucher Allianz), zahlreichen führenden Gaucher Spezialisten sowie Vertretern der Fa. Genzyme. erarbeitet wurde.

Leitfaden für die Gaucher Gemeinschaft zum Mangement der Cerezyme Versorgung

Wichtige Informationen bezüglich der Versorgung mit Cerezyme (25.06.2009)

In Absprache mit der EMEA (Europ. Arzneimittelagentur) hat die Firma Genzyme aufgrund des zu erwartenden Lieferengpasses eine Behandlungsempfehlung an alle Behandlungszentren und behandelnden Ärzte herausgegeben. Dies Empfehlung wurde in enger Zusammenarbeit mit einem internationalen Ärzteteam (Gaucher-Spezialisten) und der EGA (Europ. Patientenvertreter) erarbeitet.

Die Empfehlung gibt eine grobe Übersicht, welche Patientengruppen mit welcher Dosiseinschränkung konfrontiert werden bzw. bei welchen Patientengruppen eine unveränderte Therapierung gewährleistet wird. Weitere Informationen entnehmen Sie bitte der Behandlungsempfehlung der Firma Genzyme .

Wir, der Vorstand der GGD e.V., unterstützen diese Behandlungsempfehlung und stehen Ihnen für Fragen gerne zur Verfügung.

Vorübergehende Einstellung der Produktion von Cerezyme® (17.06.2009)

Die Firma Genzyme informierte heute den Vorstand der GGD e.V. über einen Zwischenfall in der amerikanischen Produktionsstätte, in der das für die Enzymersatztherapie benötigte Cerezyme ^® produziert wird. Aufgrund einer durch ein Virus verursachte Verunreinigung wurde die Produktion sofort nach Feststellung der Kontamination still gelegt. Aus Gründen der Sicherheit wurden auch sämtliche Vorräte an Cerezyme ^® zurückgehalten. Genzyme arbeitet sehr eng mit den Aufsichtsbehörden FDA (US) und EMEA (Europ. Zulassungsbehörde) zusammen und hat in einer Veröffentlichung mitgeteilt, dass man davon ausgehe, dass die Verunreinigung frühzeitig entdeckt wurde und bereits ausgelieferte bzw. im Umlauf befindliche Chargen wie auch die Vorräte nicht von der Verunreinigung betroffen sind.

Dennoch kann es in den nächsten Wochen zu Engpässen in der Versorgung kommen. Was das für die Patienten genau heißt, kann zu diesem Zeitpunkt nicht genauer bestimmt werden. Genzyme (Deutschland) arbeitet in dieser Angelegenheit sehr eng mit den Behandlungszentren und mit uns, als bundesweite Patientenorganisation, zusammen und wird uns laufend auf den aktuellen Stand halten. Darüber hinaus sind wir über die EGA (Europäische Gaucher Allianz) im ständigen Austausch mit dem Management des Unternehmens.

Zum jetzigen Zeitpunkt gehen wir davon aus, sollte es zu Engpässen bei der Auslieferung des Medikamentes kommen, damit zu rechnen ist, dass diese nur sehr kurzfristiger Natur sein werden. Die Firma Genzyme rechnet mit einer Wiederaufnahme der Produktion voraussichtlich Ende Juli.

Sobald wir nähere Informationen über die möglichen Auswirkungen des Produktionsstops kennen, werden wir alle bei uns registrierten Patienten informieren.

Weitere Informationen können sie der Pressemitteilung der Firma Genzyme entnehmen.

Für Fragen steht Ihnen der Vorstand gerne zur Verfügung.

Termin für die Jahrestagung 2009 steht fest! (08.12.2008)

Weiter Informationen zur Jahrestagung 2009 erhalten Sie unter der Rubrik " Veranstaltungen ".